42 yaşındaki hasta, 5 yaşından beri Tip 1 diyabetle mücadele ediyordu. Araştırmacılar, sağlıklı bir donörden alınan pankreas adacık hücrelerini, hastanın ön kolundaki kasına enjekte etti.
12 hafta içinde hücreler, yemek sonrası kan şekeri artışlarına yanıt olarak insülin üretmeye başladı. En önemli nokta ise hastanın bağışıklık sistemini baskılayan ilaçlara ihtiyaç duymamasıydı.
GENETİK DÜZENLEME SAYESİNDE RED RİSKİ AZALDI
Normalde nakledilen hücreler bağışıklık sistemi tarafından yabancı olarak tanınır ve yok edilir. Bu nedenle hastalara immün sistemi baskılayan ilaçlar verilir. Ancak bu, enfeksiyonlara karşı savunmasız bırakır.
Araştırmacılar, CRISPR teknolojisi kullanarak üç genetik düzenleme yaptı:
- T hücrelerinin yabancı hücreleri tanımasını sağlayan iki antijeni azalttı.
- CD47 proteini üretimini artırarak doğal bağışıklık hücrelerinin yanıtını engelledi.
Sadece üç düzenleme başarılı olan hücreler hayatta kaldı ve işlevini sürdürdü.
İNSANLARDA İLK KEZ BAŞARILI UYGULAMA
Daha önce maymunlar ve farelerde umut verici sonuçlar elde edilmişti. İnsanlarda benzer çalışmalar hep immün baskılayıcı ilaçlarla yapılmıştı. Bu yöntem sayesinde hem daha güvenli hem de etkili tedaviler mümkün olabilir.
Araştırmacılar, bu yöntemin diğer hücre nakilleri ve tedavilerde de bağışıklık baskılayıcı ilaçlara gerek kalmadan kullanılabileceğini belirtiyor.